Thérapie génique double médiée par AAV et basée sur RPE65 et la survivine
Niveau de TRL :
5
Restauration durable de la vision pour l'AC2 grâce à la combinaison RPE65/ Survivine
Contact :
jayrao@iitk.ac.in
Vision
Développer des thérapies géniques durables et accessibles pour les troubles de la cécité héréditaire dans le monde entier.
Problème
L'ACR2 provoque une cécité infantile sévère. Des études émergentes montrent un déclin de la récupération de la vision à long terme et une dégénérescence rétinienne progressive après une thérapie génique.
Solution
La thérapie AAV double et optimisée (RPE65 et survivine) restaure la vision à long terme en réduisant la mort des cellules rétiniennes.
Potentiel
Peut être utilisé comme une technologie de plateforme pour le traitement de plusieurs autres troubles héréditaires de la cécité (par exemple, la XLRP, le syndrome d’Usher).
Bénéficiaires visés
Enfants et adultes atteints de LCA2 et de dégénérescence rétinienne, hôpitaux d'ophtalmologie et programmes de thérapie génique rétinienne
Utilisateurs actuels
Validation préclinique terminée sur le modèle murin rd12 avec une efficacité soutenue pendant 24 semaines, niveau de maturité technologique 5 (TRL5).
